Hallado un fármaco que podría frenar la ELA
En Farmacia Olof Palme queremos hacernos eco de un relevante avance relacionado con la ELA y que puede suponer haber encontrado una diana terapéutica para lograr un tratamiento para esta grave y extraña enfermedad «de nuestro tiempo» y para la que no existe cura.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad degenerativa provocada por la muerte de las neuronas motoras (también conocidas como motoneuronas), responsables de llevar los impulsos nerviosos del cerebro y la médula espinal a los músculos voluntarios del organismo. En España se diagnostican cada año cerca de 900 nuevos casos. Dado su carácter progresivo, la esperanza de vida media de los pacientes no excede, por lo general, de tres años. Y es que aún a día de hoy no hay ningún tratamiento capaz de frenar su evolución.
Sin embargo, investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en Riverside (EE.UU.) podrían haber dado un primer paso muy significativo en la lucha frente a esta devastadora enfermedad.
Concretamente, en un estudio publicado en la revista «Cell Chemical Biology», se muestra cómo el receptor Eph4A, codificado por el gen EPHA4, juega un papel fundamental en la progresión de la ELA y describe, lo que es más importante, como un nuevo fármaco experimental bautizado como «123C4» inhibe el receptor Eph4A, lo que frena la evolución de la ELA y, potencialmente, de otras enfermedades como el alzhéimer y los tumores gástricos o de páncreas. Así sucede, cuando menos, en modelos animales (ratones), logrando incrementar la supervivencia de los animales con ELA.
Según los investigadores, la investigación para establecer el valor terapéutico del receptor EphA4 para todas estas enfermedades se ha visto obstaculizado por la ausencia de fármacos capaces de inhibir su expresión. Si bien aún no se conoce el mecanismo exacto que explica la eficacia terapéutica del fármaco experimental, se cree que éste, o alguno de sus metabolitos, tendrá una gran utilidad tanto en los estudios preclínicos como en los ensayos clínicos con humanos para el tratamiento de la ELA y, en teoría, de otras muchas enfermedades.
Desde hace tiempo se sospechaba que el receptor EphA4 estaba implicado en la degeneración y muerte de las neuronas motoras. Sin ir más lejos, varios estudios han demostrado que la reducción de la expresión de este receptor mediante ingeniería genética aumenta el periodo de supervivencia en modelos animales (ratones) con ELA. Sin embargo, hasta ahora no se había contado con ninguna molécula capaz de bloquear la actividad de este receptor, por lo que no se podía constatar si, tal y como cabría esperar, su inhibición tendría este efecto positivo sobre la supervivencia.
Para solventar este problema, los autores han utilizado tanto métodos químicos y biológicos como pruebas de imagen para evaluar más de 100.000 moléculas candidatas. Y aquellas que pasaron el corte fueron posteriormente evaluadas en ratones con la enfermedad. Se cree que «123C4» tendrá una gran utilidad en los ensayos clínicos para el tratamiento de la ELA y de otras muchas enfermedades.
Y, exactamente, ¿cómo funciona este nuevo fármaco? Pues la verdad es que no se sabe con certeza. Si bien aumenta la supervivencia en ratones con ELA, 123C4 actuaría como un agonista del receptor EphA4, y no como un antagonista. La interacción de 123C4 con EphA4 conduce a la «interiorización» del receptor mediante un proceso denominado endocitosis y que solo puede ser iniciado por un agonista. Al inducir esta «interiorización», 123C4 elimina de forma efectiva al receptor EphA4 de la superficie de las neuronas motoras.
El estudio ha sido llevado a cabo con ratones, y no con humanos, por lo que es necesario seguir investigando antes de poder evaluar la eficacia y, sobre todo, la seguridad de 123C4 en ensayos clínicos. Sea como fuere, se trata de un primer avance muy significativo.
Lo relevante es que, antes de esta investigación, ningún estudio realizado en modelos animales de ELA había demostrado la eficacia de ningún agente con capacidad de actuar específicamente sobre el receptor EphA4.
El próximo paso será desarrollar más fármacos experimentales que, basados en la molécula 123C4, tengan una actividad antagonista o una actividad agonista potenciada. Unos fármacos experimentales que deberán ser primeramente evaluados en cultivos celulares de neuronas motoras y en modelos animales de ELA antes de ser ensayados con seres humanos.
Es decir, aún habrá que esperar, pero desde Farmacia Olof Palme celebramos este importante avance relacionado con la ELA y potencialmente con otras enfermedades.
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